全5部構成の第2部 — バックミラーからトレーニングデータへ：アーカイブされた臨床試験データがどのようにAIに次の試験の設計を教えているか

ムラリ・クリシュナム

公開日：2026年8月25日 |読了時間：9分

臨床試験データのアーカイブ化 ― パート2/5

このシリーズのパート 1 では、次元 1 であるコスト センターから戦略的資産について説明しました。今回の投稿では、次元 2、つまりバックミラー データが AI/ML モデルのトレーニング データになる方法について説明します。2026 年 1 月、FDA と EMA は共同で「医薬品開発における AI の優良実践の指導原則」を発表しました。これは、医薬品開発における AI モデルの構築、文書化、検証のための共通のフレームワークです。これは、FDA の 2025 年 1 月の AI ガイダンスの草案に続き、CDER の 2024 年の「AI 評議会」に基づいています。CDER は、2016 年以降、すでに 500 件を超える AI 関連の提出書類を審査しています。

しかし、行間を読むと、本当の主題はモデルそのものではなく、そのモデルの学習に使われたデータであることがわかる。モデルの信頼性は、学習データの質、つまりデータの代表性、ラベルの一貫性、追跡可能性に左右される。規制当局はもはや「それが機能するかどうか」だけを問うのではなく、「学習データはどこから来たのか、そしてそれを証明できるのか」を問うているのだ。

その質問には既に明確な答えがあります。このブログシリーズの冒頭で取り上げた答えと同じです。パート1で最初に取り上げたように、アストラゼネカとメルクが2020年にFDAから小児神経線維腫症1型治療薬コセルゴ（セルメチニブ）の承認を受けた際、超希少な小児患者集団に新たなプラセボ群を登録する代わりに、自然経過研究と以前の第II相臨床試験のアーカイブされたプラセボ群から構築された外部対照群を使用しました。これは公表され、定量化された規制上の成果であり、あらゆるAIトレーニングに必要な前提条件、つまり、トレーニングに十分なほどクリーンで構造化されたアーカイブデータと、規制当局に説明できるほど追跡可能なデータに依存していました。

単に古い臨床試験データが入ったフォルダをモデルに指定するだけでは、これらのことは何も実現しません。アーカイブを使用可能なトレーニングデータに変換するには、かなり一貫した手順があり、コセルゴ氏は当時、誰もそれをそう呼んでいなかったものの、すでにそのほとんどを実証していました。

  • 共通のデータモデルに統一する。 コセルゴ氏の外部対照群は、自然経過研究から約50名の患者、およびそれ以前に行われたSPRINT第II相プラセボ群から約50名の患者を統合したものである。どちらのデータソースもデータモデルを共有していなかったため、患者を複数のソース間で比較するには、腫瘍体積、診察期間、エンドポイントの定義をすべて1つの構造に再マッピングする必要があった。
  • 用語を統一し、ラベルを再作成する。 「反応」と疾患の進行度は、それぞれの研究の統計担当者が当時使用していた定義ではなく、両方の研究を通して一貫した定義に基づいて再計算された。
  • 患者レベルで匿名化およびリンク処理を行う。 両方の情報源からのすべての記録は同じ方法でトークン化されるため、患者の身元が特定されたり、複数の情報源に同じ患者が記録されていても二重にカウントされたりすることなく、患者情報を統合することができます。
  • 標準的な基本機能セットを設計する。 年齢、ベースラインの腫瘍体積、遺伝子型、および疾患の重症度はすべて、一貫した1つの特徴ベクトルに抽出されます。つまり、情報源に関係なく、すべての患者について、同じフィールドが同じ方法で測定されます。
  • 対象となるコホートに絞り込み、入力と結果をペアリングする。 新しい治験の適格基準を両方のアーカイブに適用し、実際に適格となる患者をソースごとに約50人に絞り込み、各患者のベースライン特性（入力）と記録された結果（ターゲット）を関連付けます。
  • 結果の軌跡を一致させるか、モデル化する。 コセルゴ氏はよりシンプルな手法、すなわち類似性に基づくマッチングを採用した。これは、比較対象となる過去の患者の実際の転帰を比較対象とするものである。より複雑な代替手法である、合成軌跡をサンプリングする生成モデルは、同じ手法の中でも比較的新しく、まだ十分に検証されていない方である。
  • 研究全体を縮小版で提示する。 コセルゴ氏はわずか2つの研究を統合しただけだったが、同じ原則が適用された。つまり、レビュー担当者は、比較対象患者が治療群のデータに影響されていないことを確認する必要があった。これは、より大規模な研究で完全な研究結果を提示することによって保護されるのと同じ隔離性である。
  • 実際の成果に基づいて調整する。 FDAの審査官は、比較対象となった患者のベースライン特性と経過が、実際に治療を受けた患者群と一致していることを確認した上で、比較結果を受け入れる必要があった。これは、このパイプラインのどのバージョンにおいても、出力結果が信頼される前に必要なチェックと同じである。
  • 結果をアーカイブにフィードバックする。 Koselugoの比較対象は、一度の申請のために構築されました。再利用可能なパイプラインによって、それは継続的に更新されるアーカイブへと変換されます。これは、FDA/EMAの原則が求める「ライフサイクル監視」であり、Part 1ブログのリアルタイム臨床試験パイロットが目指しているものです。
臨床試験データアーカイブ パート2

FDA/EMAの原則では「情報品質と出所の厳格な管理」が求められていますが、その方法については具体的に述べられていません。なぜなら、この枠組みは治験設計、医薬品安全性監視、製造など、あらゆる分野に柔軟に対応する必要があるからです。そこでISO/IEC 42001:2023がそのギャップを埋めます。2023年12月に初の国際AI管理規格として発行されたこの規格では、認証を受けた組織に対し、文書化されたリスクおよびバイアス評価の実施、AIライフサイクル全体にわたるデータの追跡可能性の確保、規制当局が確認できる監査証跡の維持を義務付けています。そのため、ライフサイエンス分野では、これらの要件が義務化される前にFDA、EMA、MHRAの信頼を築くための実践的な方法として、すでにこの規格が位置づけられています。

その「方法」は、ISO 42001に直接対応する具体的な要件に分解され、FDA/EMAの原則によってそれらはほぼ義務付けられることになります。

  • 代表性があり、バイアス監査済みのコホート（ISO 42001のバイアス評価要件）。 スポンサーは、トレーニングを行う前に、アーカイブされた治験で誰が被験者として登録され、誰が登録されなかったかを確認しなければならない。そうしないと、「デジタルツイン」は古い盲点を臨床上の真実として再学習してしまうことになる。
  • 構造化されたラベルを使用し、自由記述テキストは使用しない（ISO 42001のデータ整合性要件）。 過去の臨床試験では、結果が構造化されていない症例報告書に記録されていることが多かった。まずは、コーダーが何年も前にたまたま入力した内容をそのままにするのではなく、一貫性のある構造化されたラベルに正規化する必要がある。
  • 研究レベルの出所情報（ISO 42001のトレーサビリティ要件）。 スポンサーは、どの患者と研究がトレーニングセットに含まれ、どの患者と研究が検証セットに含まれるかを正確に把握しておく必要がある。そうしないと、モデルが検証済みのように見えても、実際には既に見たデータを記憶しているだけになってしまう可能性がある。
  • バージョン管理された「データカード」（ISO 42001の監査証跡要件）。 FDA/EMAの原則では、スポンサーに対し、トレーニングデータ自体（出所、バージョン、既知の制限事項など）をモデルと同様の厳密さで文書化することを求めている。
  • スポンサー間での資金プールにおけるプライバシー保護型計算。 単一のアーカイブだけでは、十分な数の患者データを保有することはできません。フェデレーテッドラーニングと合成データを用いることで、複数の組織が共有モデルをトレーニングすることが可能になり、生の患者データがソースシステムから外部に持ち出されることはありません。
  • ドリフト検出（FDA/EMAのライフサイクル監視原則）。 2015年から2020年のデータでトレーニングされたモデルには、新しい試験の対象集団が学習元の集団と似なくなった場合、あるいは「検証済み」が単に「もはや存在しない集団で検証済み」を意味する場合に備えて、組み込みのチェック機能が必要である。
  • 文書化された人的レビューの仕組み（FDA/EMAが求める人的監視の要件）。 臨床専門家は、規制上の決定にモデルが影響を与える前に、モデルの出力結果に異議を唱えたり、覆したりできる追跡可能な方法を依然として必要としており、モデルが最終的な決定権を持つことがないようにする必要がある。
臨床試験データアーカイブ規制マッピング

これらのいずれかを省略すると、「トレーニングデータ」は単に新しいラベルを貼った古いデータとなり、まさに規制当局が現在拒否しようとしている種類のAI利用になってしまう。

しかし、アーカイブを「AI対応」にすることは、成果の半分に過ぎません。私の同僚の最新の記事は、まさにこの続きを取り上げています。つまり、管理されたデータに対して、引用を添えて平易な言葉で直接質問するとどうなるかということです。「AI対応からAI活性化へ：データセンスとデータアスクがここに」。

生物統計学、データサイエンス、または規制関連業務に従事している方：組織が「過去の治験データにAIを適用する」という話をする際、モデルと同様に厳密にトレーニングデータ自体を文書化しているでしょうか？（出所、代表性などすべてについて）。

このシリーズの次回は、第3の側面、つまり、異なるシステムやM&Aによって生じるアーカイブの負担が、いかにして異分野横断的な研究における統一的な利点へと変化していくのかを探ります。

よくあるご質問

アーカイブされた臨床試験データはどのようにAIモデルのトレーニングに利用できるのか？

アーカイブされた臨床試験データは、クリーニング、標準化、匿名化、ラベル付け、構造化を行い、AIモデルが過去の患者集団、試験結果、臨床パターンから学習するのに役立つトレーニングデータセットにすることができます。

医薬品開発におけるAIにとって、臨床試験データが重要なのはなぜですか？

臨床試験データは、患者集団、治療法、転帰、安全性、疾患の進行に関する過去の証拠を提供し、AIモデルが臨床開発や試験設計を支援するのに役立つ。

臨床試験データがAIのトレーニングに適しているのはなぜか？

AI対応の臨床試験データは、代表性があり、一貫したラベル付けがなされ、標準化され、追跡可能で、匿名化されており、明確な出所とガバナンスによって裏付けられている必要がある。

過去の臨床試験データは、AI向けにどのように準備すべきでしょうか？

過去のデータは、AIトレーニングに使用する前に、標準化、共通データモデルへの整合、一貫した用語へのマッピング、匿名化、検証、および研究レベルの来歴情報による文書化を行う必要がある。

臨床研究におけるAIモデルにとって、データの出所が重要なのはなぜですか？

データ来歴情報によって、研究者や規制当局は、トレーニングデータがどこから来たのか、どのように変換されたのか、どの研究や患者が含まれたのかを理解することができる。

臨床試験から得られるAIトレーニングデータにおけるバイアスを、組織はどのように軽減できるでしょうか？

組織は、モデルのトレーニングを行う前に、過去のデータセットが関連する患者集団を適切に代表しているかどうかを評価し、欠落している、または十分に代表されていないグループを特定し、潜在的なバイアスの原因を文書化することができます。

AI対応臨床試験データとは何ですか？

AI対応の臨床試験データとは、構造化され、標準化され、追跡可能で、管理が行き届き、機械可読なデータであり、AIの開発、検証、分析に安全に利用できるものである。

アーカイブされた臨床試験データは、将来の臨床試験の設計にどのように役立つのか？

過去の臨床試験データは、患者の特徴、治療パターン、結果、その他の過去の兆候を特定するのに役立ち、将来の臨床試験の設計と計画に役立つ。

臨床試験データを用いたAIモデルは、どのように検証されるべきか？

モデルは、適切な検証データセット、代表的な集団、研究レベルでの分離、結果の較正、およびその意図された使用を裏付ける文書化された証拠を用いて評価されるべきである。

医薬品開発においてAIを用いる際に、人間の監視が重要なのはなぜか？

人間の監視により、臨床および規制の専門家は、AIの出力が重要な臨床または規制上の決定に影響を与える前に、AIの出力をレビュー、異議申し立て、または覆すことができる。

参考情報

ムラリ・クリシュナム

ムラリ・クリシュナム

VP - 製品戦略、エンタープライズ製薬AI

Solixのエンタープライズ・ファーマAI部門のリーダーとして、ムラリはライフサイエンスのエコシステム全体にわたって、科学的ブレークスルーを可能にする技術革新を推進しています。彼は、人間の知識と高度なテクノロジーを融合させ、創薬・開発プロセス全体を通して成果重視のアプローチを促進することに尽力しています。

Solix社において、ムラリはセマンティックコンテンツライブラリを開発しました。これは、意味と文脈的なインテリジェンスをマルチモーダルな患者データセットや臨床データセットに組み込む革新的なソリューションであり、創薬から市販後まで、AI対応のデータ製品の作成を可能にします。

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