5부작 중 2부 — 백미러에서 훈련 데이터로: 보관된 임상 시험 데이터가 인공지능에게 차세대 임상 시험 설계를 가르치는 방법

임상시험 데이터 아카이빙 — 2/5부

이 시리즈의 1부에서는 첫 번째 차원인 비용 센터에서 전략적 자산으로의 전환에 대해 다뤘습니다. 이번 글에서는 두 번째 차원, 즉 백미러 데이터가 AI/ML 모델의 학습 데이터가 되는 과정을 살펴봅니다. 2026년 1월, FDA와 EMA는 의약품 개발 분야에서 AI 모델을 구축, 문서화 및 검증하기 위한 공동 프레임워크인 "의약품 개발에서의 AI 우수 실무 지침(Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development)"을 공동으로 발표했습니다. 이는 FDA가 2025년 1월에 발표한 AI 가이드라인 초안을 기반으로 하며, CDER의 2024년 "AI 위원회"의 보고서를 바탕으로 합니다. CDER은 2016년 이후 500건 이상의 AI 관련 제출 자료를 검토했습니다.

하지만 행간을 읽어보면, 진짜 핵심은 모델 자체가 아니라 모델 학습에 사용된 데이터입니다. 모델의 신뢰성은 학습 데이터의 신뢰성에 달려 있습니다. 즉, 데이터가 얼마나 대표성을 띠고, 얼마나 일관성 있게 레이블링되었으며, 얼마나 추적 가능한가가 중요합니다. 규제 당국은 더 이상 "효과가 있는가?"라는 질문만 하는 것이 아니라, "학습 데이터는 어디에서 왔으며, 그 출처를 증명할 수 있는가?"를 묻고 있습니다.

그 질문에는 이미 명확한 답이 있습니다. 바로 이 블로그 시리즈의 첫머리에 나온 답이죠. 1부에서 다룬 것처럼, 아스트라제네카와 머크가 소아 신경섬유종증 1형 치료제 코셀루고(셀루메티닙)를 2020년 FDA 승인받을 당시, 새로운 위약군을 모집하는 대신 자연 경과 연구와 이전 2상 임상시험의 보관된 위약군 데이터를 활용한 외부 대조군을 사용했습니다. 이는 공개되고 정량화된 규제 승인 결과이며, 모든 AI 학습 노력에 필요한 전제 조건, 즉 학습에 사용할 수 있을 만큼 깨끗하고 구조화된 보관 데이터와 규제 기관에 제출할 수 있을 만큼 추적 가능한 데이터가 확보되었다는 점에 기반합니다.

단순히 모델에 오래된 임상 시험 데이터가 있는 폴더를 지정하는 것만으로는 그런 일이 일어나지 않습니다. 아카이브를 사용 가능한 학습 데이터로 변환하는 과정은 상당히 일관된 파이프라인을 따르며, 코셀루고는 당시 아무도 명칭을 붙이지 않았지만 이미 그 과정의 대부분을 거쳤습니다.

• 공통 데이터 모델로 통일하십시오. 코셀루고의 외부 대조군은 자연 경과 연구의 환자 약 50명과 이전 SPRINT 2상 위약 투여군의 환자 약 50명을 통합하여 구성되었습니다. 두 데이터 소스는 데이터 모델을 공유하지 않았기 때문에 종양 부피, 방문 기간 및 평가 지표 정의를 모두 하나의 구조로 재구성해야만 소스 간 환자를 비교할 수 있었습니다.
• 용어를 일치시키고 레이블을 다시 도출합니다. "반응"과 질병 진행은 두 연구 모두에서 일관된 정의를 기준으로 재계산되었으며, 각 연구의 통계학자들이 당시 사용했던 정의를 사용한 것은 아닙니다.
• 환자 수준에서 개인 식별 정보를 제거하고 연결합니다. 두 소스의 모든 기록은 동일한 방식으로 토큰화되므로, 환자 정보를 통합하더라도 신원이 노출되거나 여러 소스에 동일한 환자가 중복 계산되는 것을 방지할 수 있습니다.
• 표준 기본 기능 세트를 설계하십시오. 나이, 기저 종양 부피, 유전자형 및 질병 심각도는 모두 하나의 일관된 특징 벡터로 추출됩니다. 출처와 관계없이 모든 환자에 대해 동일한 필드를 동일한 방식으로 측정합니다.
• 적합한 코호트로 필터링한 다음 입력값과 결과값을 연결합니다. 새로운 임상시험의 참여 자격 기준을 두 아카이브 모두에 ​​적용하여, 실제로 자격을 갖춘 환자 수를 각 소스당 약 50명으로 좁힌 다음, 각 환자의 기본 특성(입력)을 기록된 결과(목표)와 연결합니다.
• 결과 궤적을 일치시키거나 모델링하십시오. 코셀루고는 더 간단한 접근 방식인 유사성 기반 매칭을 사용했는데, 여기서는 유사한 과거 환자들의 실제 결과가 비교 대상으로 활용됩니다. 보다 복잡한 대안인 생성 모델은 합성 궤적을 샘플링하는데, 이는 동일한 스펙트럼에서 비교적 새롭고 덜 검증된 방식입니다.
• 전체 연구 결과를 축소판으로 제시해 보세요. 코셀루고는 단 두 개의 원천 연구만을 통합했지만, 동일한 원칙이 적용되었습니다. 검토자들은 비교 대상 환자들이 치료군 데이터의 영향을 받지 않았다는 확신이 필요했는데, 이는 더 큰 규모에서 전체 연구를 보류함으로써 확보되는 것과 동일한 격리 효과입니다.
• 실제 결과에 맞춰 조정하십시오. FDA 검토자들은 비교 결과를 승인하기 전에 매칭된 환자들의 기준 특성과 경과가 치료군과 실제로 일치하는지 확인해야 했습니다. 이는 이 파이프라인의 어떤 버전이든 결과물이 신뢰할 수 있게 되기 전에 거쳐야 하는 동일한 검증 절차입니다.
• 결과를 다시 아카이브에 저장합니다. 코셀루고의 비교 대상은 한 번의 제출을 ​​위해 한 번 구축되었습니다. 재사용 가능한 파이프라인은 이를 지속적으로 업데이트되는 아카이브로 전환합니다. 이는 FDA/EMA 원칙에서 요구하는 "생명주기 관리"이며, 파트 1 블로그의 실시간 임상 시험 시범 사업이 지향하는 바입니다.

FDA/EMA 원칙은 "정보 품질 및 출처에 대한 강력한 관리"를 요구하지만, 임상시험 설계, 약물감시, 제조 등 다양한 분야에 걸쳐 적용되어야 하므로 구체적인 방법은 명시하지 않습니다. 바로 이 부분에서 ISO/IEC 42001:2023이 중요한 역할을 합니다. 2023년 12월에 발표된 최초의 국제 AI 관리 표준인 ISO/IEC 42001:2023은 인증 기관이 문서화된 위험 및 편향 평가를 수행하고, AI 수명주기 전반에 걸쳐 데이터 추적성을 유지하며, 규제 기관이 검토할 수 있는 감사 기록을 보관하도록 요구합니다. 이러한 이유로 생명과학 분야에서는 FDA, EMA, MHRA의 신뢰를 구축하는 실질적인 방법으로 ISO/IEC 42001:2023이 이미 주목받고 있습니다.

그 "방법"은 ISO 42001에 직접적으로 부합하는 구체적인 요구사항으로 세분화되며, FDA/EMA 원칙에 따라 거의 의무적인 사항이 됩니다.

• 대표성을 갖추고 편향성 검증을 거친 코호트(ISO 42001의 편향성 평가 요건). 스폰서는 훈련 전에 보관된 임상 시험에 누가 등록되었고 누가 등록되지 않았는지 확인해야 합니다. 그렇지 않으면 "디지털 트윈"은 과거의 맹점을 임상적 진실로 다시 학습하게 됩니다.
• 구조화된 레이블을 사용해야 하며, 자유 형식 텍스트를 사용해서는 안 됩니다(ISO 42001의 데이터 무결성 요구 사항). 과거 임상시험에서는 결과를 체계적이지 않은 사례 보고서 양식에 기록하는 경우가 많았습니다. 따라서 먼저 이러한 기록들을 일관성 있고 구조화된 레이블로 표준화해야 하며, 단순히 코더가 수년 전에 임의로 입력한 내용을 그대로 사용해서는 안 됩니다.
• 연구 수준의 출처 추적(ISO 42001의 추적성 요구사항). 스폰서는 어떤 환자와 연구가 훈련 세트에 포함되고 어떤 환자와 연구가 검증 세트에 포함되는지 정확히 알아야 합니다. 그렇지 않으면 모델이 검증된 것처럼 보이지만 실제로는 이미 본 데이터를 암기한 것에 불과할 수 있습니다.
• 버전 관리되는 "데이터 카드"(ISO 42001의 감사 추적 요건). FDA/EMA 원칙은 스폰서가 모델과 동일한 엄격함으로 학습 데이터 자체(출처, 버전, 알려진 제한 사항 등)를 문서화하도록 요구합니다.
• 스폰서 간 풀링을 위한 개인정보 보호 컴퓨팅. 단일 데이터 저장소만으로는 충분한 환자 데이터를 확보할 수 없습니다. 연합 학습과 합성 데이터를 활용하면 여러 기관이 원본 환자 데이터를 원본 시스템에서 유출하지 않고도 공유 모델을 학습시킬 수 있습니다.
• 의약품 규제 동향 감지(FDA/EMA의 제품 수명주기 관리 원칙). 2015년부터 2020년까지의 데이터로 학습된 모델은 새로운 임상시험의 모집단이 학습에 사용된 모집단과 더 이상 유사하지 않을 때를 판단하는 내장 검사 기능이 필요하며, 그렇지 않을 경우 "검증"은 단순히 "더 이상 존재하지 않는 모집단을 기반으로 검증"을 의미하게 됩니다.
• 문서화된 인체 검토 절차(FDA/EMA의 인체 감독 기대 사항). 임상 전문가들은 규제 결정에 모델 결과가 반영되기 전에 모델 출력에 이의를 제기하거나 수정할 수 있는 추적 가능한 방법이 여전히 필요합니다. 그래야 모델이 최종 결정을 내리지 못하게 됩니다.

이 중 하나라도 건너뛰면 "학습 데이터"는 단순히 새 라벨만 붙인 기존 데이터에 불과하며, 이는 규제 당국이 현재 거부하려는 바로 그런 유형의 AI 사용 방식입니다.

하지만 아카이브를 "AI 활용 가능" 상태로 만드는 것은 절반의 성과에 불과합니다. 제 동료의 최신 논문은 바로 이 지점에서 이어집니다. 즉, 관리되는 데이터에 대해 명확한 언어로, 출처를 첨부하여 직접 질문을 던졌을 때 어떤 일이 벌어지는지를 다룹니다. 제목은 " AI 활용 가능에서 AI 활성화로: 데이터 감지 및 데이터 질문의 시대가 도래했다"입니다.

생물통계학, 데이터 과학 또는 규제 업무 분야에 종사하신다면, 조직에서 "과거 임상시험 데이터에 AI를 활용한다"라고 말할 때, 모델 자체만큼이나 학습 데이터 자체에 대해서도 출처, 대표성 등 모든 측면을 엄격하게 문서화했는지 확인해 보셨습니까?

이 시리즈의 다음 편에서는 세 번째 차원, 즉 서로 다른 시스템과 인수합병으로 인한 아카이브 부담이 어떻게 통합된 치료 연구를 위한 이점으로 변모하는지에 대해 살펴보겠습니다.

자주 묻는 질문

보관된 임상 시험 데이터를 인공지능 모델 학습에 어떻게 활용할 수 있을까요?

보관된 임상 시험 데이터는 정제, 표준화, 익명화, 레이블 지정 및 구조화 과정을 거쳐 AI 모델이 과거 환자 집단, 시험 결과 및 임상 패턴으로부터 학습할 수 있도록 훈련 데이터 세트로 변환될 수 있습니다.

인공지능이 신약 개발을 할 때 임상시험 데이터가 중요한 이유는 무엇일까요?

임상 시험 데이터는 환자 집단, 치료법, 결과, 안전성 및 질병 진행에 대한 과거 증거를 제공하며, 이는 AI 모델이 임상 개발 및 시험 설계를 지원하는 데 도움이 될 수 있습니다.

임상시험 데이터가 AI 학습에 적합한 이유는 무엇일까요?

AI 활용에 적합한 임상 시험 데이터는 대표성, 일관된 라벨링, 표준화, 추적성, 익명화, 그리고 명확한 출처 및 관리 체계를 갖추어야 합니다.

과거 임상시험 데이터를 인공지능(AI)에 활용하려면 어떻게 준비해야 할까요?

인공지능 학습에 사용하기 전에 과거 데이터는 표준화, 공통 데이터 모델과의 조화, 일관된 용어 사용, 개인 식별 정보 제거, 검증 및 연구 수준의 출처 정보가 포함된 문서화 과정을 거쳐야 합니다.

임상 연구에서 AI 모델에 데이터 출처가 중요한 이유는 무엇일까요?

데이터 출처를 통해 연구원과 규제 기관은 훈련 데이터의 출처, 변환 과정, 포함된 연구 및 환자를 파악할 수 있습니다.

조직은 임상 시험에서 얻은 AI 학습 데이터의 편향을 어떻게 줄일 수 있을까요?

조직은 모델 학습 전에 과거 데이터 세트가 관련 환자 집단을 적절하게 대표하는지 평가하고, 누락되거나 과소 대표된 집단을 식별하고, 잠재적인 편향 원인을 문서화할 수 있습니다.

AI 활용이 가능한 임상시험 데이터란 무엇인가요?

AI 활용에 적합한 임상 시험 데이터는 구조화되고, 표준화되고, 추적 가능하며, 관리되고, 기계가 판독할 수 있는 데이터로서, AI 개발, 검증 및 분석에 안전하게 사용할 수 있습니다.

보관된 임상시험 데이터는 향후 임상시험 설계에 어떻게 도움이 될 수 있을까요?

과거 임상시험 데이터는 환자 특성, 치료 패턴, 결과 및 기타 과거 데이터를 파악하는 데 도움이 되며, 이는 향후 임상시험 설계 및 계획 수립에 중요한 정보를 제공합니다.

임상시험 데이터를 활용하는 AI 모델은 어떻게 검증해야 할까요?

모델은 적절한 검증 데이터 세트, 대표적인 모집단, 연구 수준의 구분, 결과 보정 및 의도된 사용을 뒷받침하는 문서화된 증거를 사용하여 평가해야 합니다.

인공지능을 활용한 신약 개발에서 인간의 감독이 중요한 이유는 무엇일까요?

인간의 감독을 통해 임상 및 규제 전문가가 AI 출력물이 중요한 임상 또는 규제 결정에 영향을 미치기 전에 검토, 이의 제기 또는 수정할 수 있습니다.

참고자료

• 미국 식품의약국(FDA), "의약품 개발을 위한 인공지능"; FDA/EMA, "의약품 개발 분야 인공지능 우수 실무 지침"(2026년 1월); 존스 데이, "EMA와 FDA, 의약품 개발 분야 인공지능 우수 실무에 대한 합의" fda.gov/about-fda/center-drug-evaluation-and-research-cder/artificial-intelligence-drug-development | ema.europa.eu/en/documents/other/guiding-principles-good-ai-practice-drug-development_en.pdf | jonesday.com/en/insights/2026/01/ema-and-fda-align-on-good-ai-practice-in-drug-development
• ISO/IEC 42001:2023 표준; Axendia, "생명과학 분야에서 무시할 수 없는 AI 표준" — iso.org/standard/42001 | axendia.com/blog/2025/08/11/iso-iec-420012023-the-ai-standard-life-sciences-cant-afford-to-ignore
• Wiley Journal of Chemistry, FDA의 AI 가이드라인 초안에 대한 비판적 검토 — onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1155/joch/5202999
• 임상시험 아레나, "외부 대조군"(Koselugo) — clinicaltrialsarena.com/features/external-control-arms

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